吉利德谈瑞德西韦首份临床研究成果:同情用药数据存在局限性
04-11 15:24:21 来源:澎湃新闻

澎湃新闻消息,当地时间4月10日,吉利德科学公司(纳斯达克代码:GILD)在《新英格兰医学》杂志上发布了瑞德西韦(Remdesivir)治疗新冠肺炎(COVID-19)的首个临床研究结果。

研究显示,53名新型冠状病毒肺炎严重并发症的住院患者,以个例同情用药的方式接受了在研抗病毒药物瑞德西韦的治疗。这53名来自全球的患者中,36人(约占68%)获得了临床改善。

值得注意的是,在首批公布的临床数据中,总计32名患者(约占60%)出现副作用,最常见的是肝脏酶指标升高、腹泻、皮疹、肾功能障碍和高血压。总计12名(23%)患者出现严重副作用,其中包括多器官多器官功能障碍综合征、败血性休克、急性肾脏损伤和高血压。

另外,接受治疗的53名患者中,有7名在完成瑞德西韦治疗后死亡,其中包括6名接受有创通气的患者和1名接受无创氧气支持的患者。

上述结果公布以后,引发业界的讨论。有一种观点认为,由于样本数据量过小,且无对照组数据,这一结果的实际意义值得商榷。

对此,吉利德科学董事长兼首席执行官Daniel O’Day表示,单纯从研究角度来看,这些同情用药的数据存在局限性。未来几周,还有会更多临床研究的数据披露出来。他指出,在针对瑞德西韦的研究中,问题不仅仅是它对新型冠状病毒肺炎是否安全且有效,还有它对哪些患者表现出活性,患者应该接受多长时间的治疗,以及在疾病的哪个阶段治疗收益最大。

这篇文章的作者、洛杉矶西达赛奈医疗中心流行病医院院长Jonathan D. Grein表示:“目前,针对新型冠状病毒肺炎尚无已经被证实的治疗方法。我们无法从这些数据中得出明确的结论,但是观察接受瑞德西韦治疗的这组住院患者,我们获得的结果是有希望的?!?/p>

Jonathan D. Grein在论文中指出,考虑到该数据和分析的局限性,仍需要正在进行中的瑞德西韦随机的临床研究数据,才能对瑞德西韦治疗的临床影响提供科学可靠的认识?!拔颐瞧诖哉樟俅惭芯康慕峁?,可以验证现有的发现?!?/p>

吉利德在声明中提到,目前该公司新型冠状病毒肺炎高发的国家开展了两项瑞德西韦的三期临床研究,名为SIMPLE研究。他们预计,针对重症患者的SIMPLE研究数据将在本月获得,5月将获得针对中度患者的SIMPLE研究数据。

此外,吉利德还在支持由其他机构牵头的多项临床研究,其中包括两项在中国湖北省进行的研究。由于入组人数低,在中国进行的针对重症患者的研究已提前终止。公司正在等待这些数据的发布,以便对结果进行深入评估。在中国,对轻至中度患者的研究还在进行中。由美国国家过敏和传染病研究所(NIAID)领导一项瑞德西韦的全球性研究仍在招募患者,该研究的数据预计在5月公布。此外,基于世界卫生组织(WHO)的主研究方案,包括瑞德西韦在内的新型冠状病毒肺炎在研疗法的更多研究,也已开始在世界各国进行患者入组。

该研究发布以后,吉利德科学董事长兼首席执行官Daniel O’Day在一封内部公开信中表示,“我们知道,单纯从研究角度来看,这些同情用药的数据存在局限性,然而,我们也知道这些数据对于获得了症状改善的患者来说有着非常大的意义。这53名患者的早期数据并非通过临床试验获得,且数据只覆盖了少数接受瑞德西韦治疗的危重患者?!?/p>

Daniel O’Day认为,在针对瑞德西韦的研究中,问题不仅仅是它对新型冠状病毒肺炎是否安全且有效,还有它对哪些患者表现出活性,患者应该接受多长时间的治疗,以及在疾病的哪个阶段治疗收益最大。

“我们需要很多答案,这也是我们为什么需要多种类型的研究,涉及多种类型的患者的原因。在未来几周,我们将收到正在进行的各项临床试验的第一批数据,将逐渐获得其中的一些答案?!?/p>

据介绍,有七项瑞德西韦治疗新冠肺炎的临床试验已经启动,以确定瑞德西韦治疗新型冠状病毒肺炎的安全性和有效性。中国在二月初启动了最早的两项对重症和中症患者的研究。此后,新增的五项试验在世界各地启动。

吉利德正在美国、亚洲和欧洲的新型冠状病毒肺炎高发地区进行两项三期研究。其中一项研究针对重症患者,另一项研究针对中症患者。这些研究要回答的众多问题之一是治疗时间是否可以从10天缩短到5天。重症的入组患者人数已达到了最初设计要求的人数,我们现在已经扩大了研究范围,让包括接受机械通气的患者在内的更多患者可以参与其中。

美国国家过敏和传染病研究所(NIAID)于 2月21日开始了一项全球试验。该试验将随机分配患者使用瑞德西韦或安慰剂,以对照比较试验结果。该试验正在入组约 800 名具有不同症状的患者。此外,世界卫生组织也在进行一项全球试验,最近已在欧洲开始。

Daniel O’Day说:“在某种程度上,随着我们对疾病本身的理解不断发展,对这些试验的设计也需要进行相应的调整。病毒出现和传播的速度非???,大家都在努力地去迅速了解它。我们对试验结果的解读也将随着我们对这种疾病的不断了解而调整?!?/p>

“预计在四月底获得瑞德西韦针对重症患者研究的初步数据,我们将迅速进行数据解读并分享结果?!盌aniel O’Day称:“我们预计五月份获得有安慰剂对照的NIAID试验的初步数据,以及吉利德的针对中度症状新型冠状病毒肺炎患者的研究数据?!?/p>

附:来自吉利德科学董事长兼首席执行官的公开信

Daniel O’Day,美国时间 2020 年 4 月 10 日

今天早些时候,《新英格兰医学杂志》(NEJM) 发表了一篇关于我们的在研药物瑞德西韦对少数重症新型冠状病毒肺炎患者的治疗结果分析。

这些患者是无法参加临床试验的危重患者,通过同情用药程序,他们接受了瑞德西韦的治疗。针对 53 名首批通过该程序接受治疗的患者中,结果显示,大多数患者在使用瑞德西韦后都获得了临床改善。我们知道,单纯从研究角度来看,这些同情用药的数据存在局限 性,然而,我们也知道这些数据对于获得了症状改善的患者来说有着非常大的意义。这 53 名患者的早期数据并非通过临床试验获得,且数据只覆盖了少数接受瑞德西韦治疗的危重患者。

瑞德西韦是一种在研药物,尚未在世界上任何国家获得批准,需要更广泛的努力以确定它是否是一种安全、有效的治疗方案,对此,我们还有很多工作要做。多项临床试验正在全球范围内展开,以期构建完整的认知,了解瑞德西韦在不同情况下的应用结果。这些研究涵盖了人口统计学中的不同患者群体以及各种症状类型:中度症状、需要氧气支持的重度症状,和需要接受医学通气的危重症状。这些患者全部在医院通过静脉给药接受瑞德西韦的治疗。

在针对瑞德西韦的研究中,问题不仅仅是它对新型冠状病毒肺炎是否安全且有效,还有它对哪些患者表现出活性,患者应该接受多长时间的治疗,以及在疾病的哪个阶段治疗收益最大。我们需要很多答案,这也是我们为什么需要多种类型的研究,涉及多种类型的患者的原因。

在未来几周,我们将收到正在进行的各项临床试验的第一批数据,将逐渐获得其中的一些答案。

瑞德西韦的临床试验

有七项临床试验已经启动,以确定瑞德西韦治疗新型冠状病毒肺炎的安全性和有效性。每一项试验的启动都体现了前所未有的速度,这要归功于参与试验各方的非凡努力,以及我们对瑞德西韦已有的认知水平。

在某种程度上,随着我们对疾病本身的理解不断发展,对这些试验的设计也需要进行相应的调整。病毒出现和传播的速度非???,大家都在努力地去迅速了解它。我们对试验结果的解读也将随着我们对这种疾病的不断了解而调整。

这些试验的启动顺序反映出了这一流行病的发展轨迹。中国在二月初启动了最早的两项对重症和中症患者的研究。此后,新增的五项试验在世界各地启动。

吉利德正在美国、亚洲和欧洲的新型冠状病毒肺炎高发地区进行两项三期研究。其中一项研究针对重症患者,另一项研究针对中症患者。这些研究要回答的众多问题之一是治疗时间是否可以从 10 天缩短到 5 天。重症的入组患者人数已达到了最初设计要求的人数,我们现在已经扩大了研究范围,让包括接受机械通气的患者在内的更多患者可以参与其中。

美国国家过敏和传染病研究所(NIAID)于 2 月 21 日开始了一项全球试验。该试验将随机分配患者使用瑞德西韦或安慰剂,以对照比较试验结果。该试验正在入组约 800 名具有不同症状的患者。

世界卫生组织也在进行一项全球试验,名为 Solidarity,Inserm DisCoVeRy 试验最近已在欧洲开始。下图中可以看到瑞德西韦各项试验的汇总和预期的数据公布时间。

我们知道,大家高度关注我们什么时候能够获得这些试验的数据,以及这些数据将告诉我们关于瑞德西韦的什么信息?;匙沤羝雀?,我们在等待科学的解读。随着时间一天天过 去,要为医护人员及他们的患者提供安全、有效的治疗方法的需求变得更加急迫。我们正在全速工作以确定瑞德西韦是否可以作为一种方案,我们承诺将及时与大家分享我们获得的信息。

我们预计在四月底获得瑞德西韦针对重症患者研究的初步数据,我们将迅速进行数据解读并分享结果。中国的研究者将负责发布瑞德西韦在中国的试验数据,但是,我们已获悉, 因入组停滞,针对重症患者的研究已停止。我们期待在适当的时候看到公布的数据。我们预计五月份获得有安慰剂对照的 NIAID 试验的初步数据,以及吉利德的针对中度症状新型冠状病毒肺炎患者的研究数据。

在很大程度上,对于一种新出现的疾病,流行病学和对治疗方法的研究所面临的众多挑战会决定时间的进展。就如同这次疫情,对于参与其中的我们来说,这是一个未知的领域。

正在进行的合作

因为情况紧急,我们可能会感觉等待数据的时间很漫长,然而,现在距离首批临床试验开始仅有两个月。通常一个在研的治疗方案可能需要一年甚至更长时间获得首个临床数据, 我们预计这么快拿到瑞德西韦的首个试验数据,这是非常了不起的。

这样的速度是大家通力合作的结果,离不开从监管机构到医院管理者、临床医生和研究人员等各参与方的巨大奉献。与所有关于瑞德西韦的工作一样,每个人都怀揣同样的紧迫感和自始至终对科学严谨的承诺。

吉利德的全体员工对众多的团体和组织心怀感激,大家正在合作寻找关于瑞德西韦的答 案,最重要的是,我们要尤其感谢参与临床试验的医生和患者。当我们讲述试验结果时, 我们更倾向于从数字、趋势和统计学的角度来思考。我们知道,每一个数字的背后是一个同意参加试验,并把他们经历试验的数据分享出来的患者。感谢他们,因为有了许多这样的患者和他们的治疗医生,我们才能够确定,瑞德西韦是否能够安全且有效地在未来用于更多的患者。

原标题:吉利德谈瑞德西韦首份临床研究成果:同情用药数据存在局限性

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